Este miércoles, un comité asesor de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estuados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) votaron 7 a 2 para recomendar la aprobación de un fármaco experimental para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) con un fuerte apoyo de pacientes y defensores, por lo que se cree que es probable que la agencia apruebe el tratamiento en unas semanas.

Según detalla desde Amylyx Pharmaceuticals, compañía que desarrolla el medicamento, la decisión del comité se basó en una revisión de toda la evidencia disponible de eficacia, que sería suficiente para respaldar la aprobación.

La ELA, también conocida como la 'enfermedad de Lou Gehrig', es una enfermedad neurodegenerativa progresiva que afecta a las células nerviosas del cerebro y de la médula espinal. En ella, la degeneración progresiva de las neuronas motoras, que van del cerebro a la médula espinal y de la médula espinal a los músculos de todo el cuerpo, se van muriendo. Como consecuencia, el cerebro pierde la capacidad de iniciar y controlar el movimiento de los músculos. Debido al efecto progresivo sobre la acción de los músculos voluntarios, los pacientes en las etapas finales de la enfermedad pueden quedar totalmente paralizados.

En este sentido, el AMX0035, un medicamento oral de dosis fija con solicitudes de comercialización pendientes en los Estados Unidos y la Unión Europea y aprobado en Canadá, puede reducir la muerte de las células neuronales.

Durante una reunión en marzo, el comité asesor de la FDA señalaba que los datos del ensayo inicial relativamente pequeño de Amylyx no eran suficientes para demostrar que el fármaco ralentizaba la progresión de la ELA. 

Ahora, según expresó Liana Apostolova, que forma parte del comité y esta vez votó a favor del medicamento después de oponerse a él en marzo, los nuevos datos de Amylyx "no son inequívocamente persuasivos, pero sin embargo son bastante tranquilizadores".

Por su parte, Billy Dunn, director de la oficina de neurociencia de la FDA, reconoció la "necesidad urgente" de nuevos tratamientos para la ELA y dijo varias veces que "no hemos tomado ninguna decisión final sobre la aprobación de esta solicitud".

"Si se aprueba, AMX0035 será el primer tratamiento para la ELA que ha demostrado una ralentización significativa de la progresión de la enfermedad y el deterioro funcional, así como una mayor supervivencia, en un ensayo clínico aleatorizado y controlado con placebo, como terapia independiente o cuando se agrega a tratamientos aprobados existentes", escribió Amylyx Pharmaceuticals.