Investigadores del MIT (Massachusetts Institute of Technology), Harvard y el Howard Hughes Medical Institute desarrollaron una nueva forma de administrar terapias moleculares a las células que es programable y hecha de componentes que se encuentran en el cuerpo humano.

Se trata de un sistema llamado SEND ("enviar" en español pero también las siglas de Selective Endogenous eNcapsidation for cellular Delivery) que funciona como un "vehículo de administración", es decir, se puede programar para encapsular y entregar ARN (material genético) a las células; algo que podría ser clave, por ejemplo, en la edición genética para el tratamiento de enfermedades.

Sin embargo, el inconveniente con este tipo de plataformas, explican desde el MIT, es que pueden ser ineficaces, integrarse aleatoriamente en el genoma de las células y algunos pueden desencadenar reacciones inmunes no deseadas.

"SEND tiene la promesa de superar estas limitaciones, lo que podría abrir nuevas oportunidades para implementar la medicina molecular", sostienen. "Funciona de manera eficiente en modelos celulares y, con un mayor desarrollo, podría implicar una nueva forma de administración de una amplia gama de medicamentos moleculares, incluidos aquellos usados para la edición y reemplazo de genes". 

La característica esencial del sistema SEND, detallan los investigadores en la revista científica Science, es que está compuesto de proteínas que se producen de forma natural en el cuerpo, lo que significa que es posible que no desencadene una respuesta inmunitaria. Específicamente, se trata de una proteína con forma de cápsula conocida como PEG10 en cuya superficie hay otras proteínas adicionales o "fusógenos" que las ayudan a fusionarse dentro de un tipo particular de célula, tejido u órgano.

"Al mezclar y combinar diferentes componentes en el sistema SEND, creemos que proporcionará una plataforma modular para desarrollar terapias para diferentes enfermedades", explican.

Si esto se demuestra en más estudios, los investigadores dicen que podría abrir oportunidades para administrar terapias genéticas repetidamente con efectos secundarios mínimos. 

Ahora, el equipo va a probar SEND en animales y seguirá diseñando el sistema para que entregue ARN a una variedad de tejidos y células. También continuarán investigando la diversidad natural de estos sistemas en el cuerpo humano para identificar otros componentes que puedan añadirse a la plataforma SEND.