Actualmente, un tratamiento experimental les da a los niños con inmunodeficiencia combinada grave (SCID, por sus siglas en inglés) la oportunidad de vivir sin el riesgo de infecciones y enfermedades constantes.

La SCID puede ser causada por una amplia variedad de mutaciones genéticas que impiden que la médula ósea produzca versiones saludables de las células sanguíneas que forman el sistema inmunológico, haciendo que los patógenos cotidianos sean mortales para ellos; y los niños con la afección toman antibióticos constantemente para tratar de controlar la enfermedad.

Pero esos antibióticos son una solución a corto plazo: un equipo de investigadores de la Universidad de California (Estados Unidos) decidieron, en cambio, intentar volver a activar el sistema inmunológico. Al hacerlo, descubrieron un truco algo contraintuitivo: convertir el VIH, el virus que causa el SIDA, en una especie de transporte que ayuda a llevar una versión sana de genes importantes y reemplazar a los mutados.

Y al parecer funcionó: los 50 niños que recibieron el tratamiento siguen vivos y parecen sanos años después, según un estudio publicado esta semana en el New England Journal of Medicine que dio seguimiento a los pacientes dos y tres años posteriores al tratamiento.

Antes se la conocía como enfermedad del "niño burbuja", a raíz de un caso en la década de 1970 que involucró a un niño de Texas que, durante 12 años, vivió en una burbuja de plástico protectora para aislarlo de los gérmenes.

Ahora se la llama "enfermedad del bebé burbuja" porque aproximadamente 20 defectos genéticos diferentes, incluidos algunos que afectan tanto a las niñas como a los niños, pueden causarla.

Un trasplante de médula ósea de un hermano con compatibilidad genética puede curar el trastorno, pero la mayoría de los niños carecen de un donante adecuado y el tratamiento es arriesgado: el niño de Texas murió después de uno.

Y aunque ahora los pacientes son tratados con antibióticos y anticuerpos que combaten los gérmenes, no es una solución permanente; pero la terapa génica creen que podría serlo: quitan algunas de las células sanguíneas de un paciente, usan un virus del SIDA "incapacitado" para insertar una versión saludable del gen que los niños necesitan y devuelven las células a través de una vía intravenosa.

"La gente nos pregunta, ¿es una cura? Quién sabe a largo plazo, pero al menos hasta tres años, a estos niños les está yendo bien", dijo Stephen Gottschalk del St Jude Children's Research Hospital, que no contribuyó al nuevo estudio pero trabajó en proyectos similares en el pasado. "La función inmunológica parece estable con el tiempo, así que creo que parece muy, muy alentador".